Что такое PERT. Новый способ борьбы с мутациями может вылечить многие болезни
Технология PERT способна восстанавливать полноценные белки, которые обычно оказываются укороченными из-за патогенных мутаций в ДНК. Звучит сложно, но на самом деле это неплохой инструмент, который позволит лечить многие наследственные заболевания или и вовсе предотвращать их.
Как работает генная терапия PERT Метод объединяет генное редактирование с синтетическими молекулами РНК, которые программируют клетки игнорировать мутации, преждевременно останавливающие синтез белков.
Нонсенс-мутации составляют почти четверть всех известных болезнетворных вариантов ДНК, что делает разработку универсального подхода к их коррекции особенно актуальной задачей. Технология PERT использует специальные супрессорные тРНК — синтетические молекулы РНК, позволяющие клеточному аппарату синтеза белков «прочитывать» нонсенс-мутацию и производить полноразмерный белок.
Эти молекулы встраиваются в геном с помощью техники прайм-редактирования, что теоретически исключает необходимость повторных доз препарата.
Не забывайте о нашем Дзен, где очень много всего интересного и познавательного! Дэвид Лю, химический биолог из Института Брода в Кембридже, и его коллеги опубликовали результаты исследований в журнале Nature. Разработка показала эффективность при коррекции мутаций, вызывающих муковисцидоз, болезнь Баттена, болезнь Тея-Сакса и болезнь Ниманна-Пика в выращенных человеческих клетках.
Опыты на мышах показали, что технология в целом работает. Результаты тестирования генной коррекции на животных Тестирование на мышах с нонсенс-мутацией, вызывающей синдром, похожий на тяжелую болезнь Гурлера у людей, продемонстрировало обнадеживающие результаты.
PERT восстановила производство полноразмерного белка IDUA максимум до 7,6% от нормального уровня, но этого оказалось достаточно для облегчения симптомов заболевания у животных.
Зоя Игнатова, биохимик из Гамбургского университета, отмечает перспективность нового подхода. Ранее другие исследовательские группы использовали супрессорные тРНК без генного редактирования: одни применяли вирусы для доставки молекул в клетки, другие использовали жировые частицы, подобные тем, что применяются в мРНК-вакцинах от COVID-19.
Если ищите что-то интересное на AliExpress, не проходите мимо Telegram-канала "Сундук Али-Бабы"! Преимущества метода перед существующими терапиями генных мутаций Генное редактирование имеет ключевое преимущество перед альтернативными подходами.
Вирусы могут провоцировать опасные иммунные реакции, а жировые частицы требуют повторных введений.
Встраивание гена, кодирующего супрессорную тРНК, в геном пациента теоретически позволяет обойтись без дополнительных доз. Исследования еще продолжаются, но первые результаты уже есть. Однако существуют и огранич.
Вылечить сердце за 30 минут: Кардиолог назвал лучший способ борьбы с тахикардией Древнерусский чай успокоит и улучшит кровоток. Тахикардия может вызвать головокружение и отдышку даже без физических упражнений. Для борьбы с болезнь …
Здоровье, медицина 05:12, октября 23, 2024 | versiya.infoМята и чабрец - гриппу конец: Врач назвал простой способ вылечить все болезни Нервный срыв и стресс чаще всех причин открывают организм для вирусов и инфекций. Для профилактики заболеваний важно учитывать не только внешние факт …
Здоровье, медицина 05:12, октября 23, 2024 | versiya.info
Предложен новый способ борьбы с «лжепроизводствами» Речь о проверке производств, занятых легализацией серого импорта, когда незаконно завезенный товар выдают за российский. Нововведение подразумевает о …
Закон и Право 00:12, декабря 22, 2024 | pravo.ruНайден новый способ прогнозирования ишемической болезни сердца Ученые из университета Цинхуа в Китае установили, что комбинация тепловизионной съемки лица и искусственного интеллекта (ИИ) может точно предсказыват …
Наука 12:00, июня 4, 2024 | gazeta.ruУченые создали новый способ для выявления болезни сердца Ученые предложили новый метод диагностики заболеваний сердца, который использует термосканирование лица в сочетании с искусственным интеллектом (ИИ). …
Технологии, Наука 11:05, июня 5, 2024 | ferra.ruСтекловату на голову – новый способ борьбы с мусором в Орле Идею озвучил депутат облсовета. ИА “Орелград” Проблемные вопросы реализации территориальной схемы обращения с отходами производства и пот …
Основные новости 10:12, сентября 1, 2024 | orelgrad.ruУченые нашли новый способ борьбы с устойчивыми к антибиотикам бактериями Ученые из Оксфордского университета создали молекулу, которая подавляет эволюцию устойчивости бактерий к антибиотикам и делает их более уязвимыми к л …
Технологии, Наука 05:25, мая 29, 2024 | ferra.ruНовый способ борьбы с раком: этот вирус лечит, а не калечит Научное сообщество всё чаще обращает внимание на неожиданных союзников в борьбе с онкологическими заболеваниями. Одним из таких стал вирус черноглазо …
Технологии, Наука 05:12, августа 3, 2025 | pravda.ru
Люди со всей Европы едут в бани Мшене, чтобы вылечить свои болезни Чешская республика знаменита своими уникальными курортами, к которым можно отнести и бани Мшене. Курорт Мшене находится недалеко от Праги. Это место …
Туризм, путешествия 00:12, декабря 8, 2024 | pravda.ru Новый способ изменения чувствительности к вкусам может помочь похудеть Вещество семаглутид — основной компонент Оземпика, революционного лекарства для лечения диабета и ожирения. В новом исследовании ученые выяснили, что …
Наука 14:55, июня 2, 2024 | gazeta.ru «Сегодня психиатрия сильно изменилась, многие болезни можно лечить амбулаторно» // Чем опасна депрессия и другие психические расстройства Каждый седьмой человек в мире хотя бы раз в жизни болеет депрессией. Довольно часто депрессию не распознают, и это приводит к тяжелым последствиям вп …
Общество, регионы 14:50, июня 1, 2024 | kommersant.ru Названы эффективные процедуры для борьбы с частым головокружением из-за болезни Меньера Процедура окклюзии полукружных каналов в сочетании с декомпрессией эндолимфатического мешка эффективно избавляет людей от частых приступов головокруж …
Наука 23:55, июня 9, 2024 | gazeta.ru Вылечить овечку без «шпор» и подсказок: будущие айболиты сдали новый демоэкзамен в ЕАО Проверку готовности к профессиональной деятельности на практическом демонстрационном экзамене прошли выпускники отделения ветеринарии ОГПОБУ «Сельско …
Основные новости 15:40, июня 9, 2024 | riabir.ru Обнаружен необычный способ борьбы со стрессом Справиться с последствиями хронического стресса помог свет низкой интенсивности. Для этого его применяли одновременно к голове и животу.Новое исследо …
Технологии, Наука 09:50, мая 7, 2024 | ferra.ru Ученые нашли способ лечения болезни Альцгеймера без лекарств У мышей с болезнью Альцгеймера, которые вдыхали ментол, улучшились когнитивные способности. О результатах эксперимента сообщает The Conversation. Бол …
Наука 00:15, июня 14, 2024 | gazeta.ru Назван необычный способ борьбы с хроническим стрессом Новое исследование показало, что одновременное облучение головы и живота низкоинтенсивным светом уменьшает влияние хронического стресса на микробиом …
Технологии, Наука 19:40, мая 7, 2024 | pravda.ru Российские генетики разработали способ выявления риска язвенной болезни В пресс-службе Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ) сообщили, что ученые вуза предложили метод вы …
Технологии, Наука 15:15, июня 6, 2024 | ferra.ru Милонов нашел идеальный способ борьбы с шалашовками и альфонсами Милонов подчеркнул, что "Госуслуги" не будут отправлять данные людей в органы государственной власти. Но портал позволяет идентифицировать реального …
Основные новости 22:50, мая 6, 2024 | ren.tv
Врач назвал неожиданный способ борьбы с лишним весом Пересадка фекальной микробиоты (введение фекальной суспензии, полученной от здорового человека, в ЖКТ другого человека с целью восстановления стабиль …
Основные новости 07:05, мая 30, 2024 | ura.news Ученые нашли способ борьбы с СOVID-19 через кишечник Если «задавить» вирус в ЖКТ сердце и легкие не пострадают. После ряда исследований на птицах ученые Новосибирского государственного аграр …
Наука 20:12, октября 11, 2024 | versiya.info
Специалисты нашли способ борьбы с вирусом Эпштейна — Барр, вызывающим рак Исследования учёных показали, что блокировка белка IDO1 может помочь при лечении вируса Эпштейна — Барр, вызывающего онкологические заболевания. Об э …
Основные новости 19:15, мая 27, 2024 | regnum.ru Больше любви, а не лайков: Италия нашла интересный способ борьбы с массовым туризмом Италия, страна, ежегодно привлекающая десятки миллионов туристов, ищет новые пути решения проблемы перенасыщенности популярных направлений. Вместо то …
Туризм, путешествия 05:12, июня 29, 2025 | pravda.ru GSC выпустила для S.T.A.L.K.E.R. 2: Heart of Chornobyl новый патч — многие ещё не успели скачать предыдущий Не успели пользователи постапокалиптического шутера S.T.A.L.K.E.R. 2: Heart of Chornobyl отойти от патча 1.1 на 110 Гбайт, как разработчики из студии …
Software 20:12, декабря 20, 2024 | 3dnews.ru Овечкин о том, что следующий сезон – последний в НХЛ: «Бред, который переворачивают и ставят Настю в такое положение. Она сказала: может, приедем и будем играть в России. Все может быть» – Многие говорят, что следующий сезон будет последним для вас в НХЛ. Уже и супруга ваша подтвердила. – А как она подтвердила? Она сказала: может быть …
Хоккей 00:12, июля 14, 2025 | sports.ru Врач рассказала, сколько можно есть икры. Многие превышают норму на Новый год Икра - прекрасный источник белка, полиненасыщенных жирных кислот, лецитина, витаминов D, А, Е и B12, минеральных веществ - фосфора, цинка, селена и ж …
Основные новости 05:12, декабря 29, 2025 | 47news.ru Найден новый ранний биомаркер болезни Альцгеймера Ученые из Института биоинженерии Каталонии (IBEC) и Университета Барселоны обнаружили, что нарушения в экспрессии молекулы miR-519a-3p могут сигнализ …
Наука 00:25, мая 17, 2024 | gazeta.ru Создан новый инструмент для диагностики болезни Альцгеймера Ученые из Копенгагенского университета создали алгоритм машинного обучения, который может выявлять признаки болезни Альцгеймера и других нейродегенер …
Наука 13:00, мая 23, 2024 | gazeta.ru Ученые назвали новый фактор болезни Паркинсона Ученые из Даремского университета (Великобритания) обнаружили, что многократные сотрясения мозга повышают уровень общего, фосфорилированного тау белк …
Наука 15:12, июля 20, 2024 | gazeta.ru Легенду «Спартака» арестовали — ему грозит заключение на многие годы. На что теперь может надеяться Промес? Грустный конец.Изображение сгенерировано нейросетьюЭпопея с дубайской ссылкой Квинси Промеса, видимо, подошла к концу. Легендарный экс-спартаковец по …
Спорт 05:12, июня 13, 2025 | sport24.ru Нашествие огромных "супертараканов" с генетическими мутациями в Испании Туристы, планирующие отдых в Испании летом и осенью 2024 года, могут столкнуться с проблемой нашествия крупных тараканов. Это связано с повышением те …
Туризм, путешествия 20:55, мая 31, 2024 | pravda.ru